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NICE raccomanda nuovo farmaco per fibrosi cistica - NICE raccomanda nuovo farmaco per fibrosi cistica

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NICE raccomanda nuovo farmaco per fibrosi cistica

Nella redazione finale delle raccomandazioni appena pubblicate, il NICE ha raccomandato mannitolo polvere secca come opzione per il trattamento della fibrosi cistica negli adulti che:

  • non utilizzano mucolitici inalati perché non possono prendere Rh DNase per via aereosolica e per i quali altri agenti osmotici come la soluzione salina ipertonica non sono considerati appropriati;
  • la cui funzione polmonare è in rapido declino (volume espiratorio forzato in 1 secondo [FEV1] calo superiore al 2% annuo).

La fibrosi cistica è una delle più comuni gravi malattie ereditarie nel Regno Unito, e colpisce attualmente circa 8.000 persone. Oltre due milioni di persone nel Regno Unito sono portatrici del gene difettoso che causa la fibrosi cistica: circa 1 persona su 25. Per un bambino nato con la fibrosi cistica, entrambi i genitori devono essere portatori del gene difettoso. Se due portatori hanno un figlio, il bambino ha una possibilità su quattro di avere la fibrosi cistica. La condizione colpisce gli organi interni, in particolare i polmoni e l'apparato digerente, ostruendoli con inspessimenti e secrezioni viscose, il che rende loro difficile respirare e digerire il cibo. I sintomi della fibrosi cistica possono includere una tosse fastidiosa, ripetute infezioni polmonari, diarrea prolungata e basso peso corporeo. La condizione può anche portare a malattie polmonari e diabete correlato a fibrosi cistica (diabete CFRD), infertilità maschile e può causare il blocco di piccoli condotti nel fegato. Allo stato attuale, non esiste una cura.

Lo scopo del trattamento in adulti con fibrosi cistica è eliminare le secrezioni respiratorie per mantenere la funzione polmonare, nonché per ridurre l'infiammazione e l’infezione batterica del tratto respiratorio. Il trattamento comprende la fisioterapia regolare, l’uso di antibiotici e di un nebulizzatore. Mannitolo polvere viene inalato con un dispositivo portatile, attivato con il respiro. Esso agisce inducendo un afflusso di acqua nelle vie aeree che migliora l'idratazione delle secrezioni, e aumentando la clearance del muco rendendolo meno denso e appiccicoso e stimolando la tosse.

"In seguito alle risposte utili ricevute durante la consultazione sulle linee guida - ha detto il Professor Carole Longson, Direttore dell’Health Technology Evaluation Centre del Nice - il Comitato ha concluso che il mannitolo è conveniente quando il trattamento è stato offerto a coloro che non possono usare la soluzione salina ipertonica o l’Rh DNase, e che hanno una funzione polmonare in rapido declino."

Leggi qui la notizia dal sito del NICE


Pubblicato il: 21 novembre 2012

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