Il monitoraggio della spesa farmaceutica, affidato dalla normativa vigente all’Agenzia Italiana del Farmaco, è un presupposto essenziale delle attività di programmazione dell’assistenza farmaceutica in Italia.

L’AIFA effettua il monitoraggio mensile dei dati di spesa farmaceutica e comunica le relative risultanze al Ministero della salute e al Ministero dell'economia e delle finanze con la medesima cadenza. Al 31 maggio, al 30 ottobre e al 31 dicembre di ogni anno  l’Agenzia verifica l'eventuale superamento a livello nazionale dei  tetti di spesa, sia della spesa farmaceutica convenzionata (7,96% del fabbisogno sanitario nazionale) sia per acquisti diretti (6,89% del fabbisogno sanitario nazionale).

Il Monitoraggio della spesa farmaceutica è condotto sulla base dei dati di spesa convenzionata e delle Distinte Contabili  Riepilogative (DCR) acquisite dalle Regioni, nonché dei dati acquisiti dal Nuovo Sistema Informativo Nazionale (SIS) del Ministero della Salute, relativi alla tracciabilità del farmaco (DM 15 luglio 2004).

A decorrere dal 1° gennaio 2017, nello stato di previsione del Ministero della Salute, è stato istituito un Fondo per il concorso al rimborso alle Regioni per l'acquisto dei medicinali  innovativi non oncologici,  con una dotazione di 500 milioni di euro annui e un  Fondo per il concorso al rimborso alle Regioni per l'acquisto dei medicinali oncologici innovativi, con una dotazione di 500 milioni di euro annui.