Seguici su

 
 
 
Agenzia Italiana del Farmaco Agenzia Italiana del Farmaco

Seminario sistema regolatorio oltre l'autorizzazione dei medicinali

Il sistema regolatorio oltre l’autorizzazione dei medicinali

Una buona metafora per descrivere lo sviluppo e l’uso dei farmaci rispetto all’autorizzazione è rappresentata dal corso di un fiume, distinguendo tra ciò che accade a monte (es. scienza di base, scoperte, R&D, sviluppo clinico, produzione) e a valle del fiume (es. uso del farmaco, linee guida cliniche, HTA/rimborso, farmacovigilanza).
Il Direttore Generale Nicola Magrini e Patrizia Popoli (ISS - CTS AIFA) discutono con il prof. Bert Leufkens, Professore Emerito di Scienze regolatorie presso l’Università di Utrecht - Paesi Bassi sulle sfide del sistema regolatorio oltre l’autorizzazione dei medicinali.

Intervento del Prof. Bert Leufkens - 19 maggio 2021

Video del seminario

Video


Pubblicato il: 19 maggio 2021

Per saperne di più

Il sistema regolatorio ha fondamentalmente tre obiettivi: garantire la sicurezza del paziente, migliorare la salute pubblica, stimolare l’innovazione.

La direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004 sono alla base di molte procedure, azioni, interventi del sistema regolatorio in Europa e disciplinano, tra l’altro, l’autorizzazione all’immissione in commercio sulla base dei criteri di qualità, sicurezza ed efficacia.

Una buona metafora per descrivere lo sviluppo e l’uso dei farmaci, rispetto all’autorizzazione è rappresentata dal corso di un fiume, distinguendo tra ciò che accade a monte (es. scienza di base, scoperte, R&D, sviluppo clinico, produzione) e a valle del fiume (es. uso del farmaco, linee guida cliniche, HTA/rimborso, farmacovigilanza).

Le attività pre-autorizzative (a monte) mostrano un alto livello di convergenza (es. consulenza scientifica, assistenza nell’elaborazione di protocolli, linee guida scientifiche, supervisione GCP degli studi registrativi, ecc.) e ciò fa sì che l’autorizzazione all’immissione in commercio venga concessa sulla base di dati robusti. Le attività post-autorizzative (a valle) d’altro canto presentano un basso livello di convergenza (es. uso appropriato/linee guida cliniche, interazioni HTA/payer, gestione delle carenze di farmaci, ecc.) e ciò comporta un utilizzo dei farmaci collegato al diverso contesto sanitario.

Inoltre, interventi normativi a monte possono generare conseguenze sull’utilizzo del farmaco nel “mondo reale”. Ad esempio, l’uso dei biosimilari viene accettato diversamente da prescrittori e pazienti, mentre l’approvazione condizionata crea problemi alle agenzie di HTA e ai payers in fase di valutazione del valore della “tecnologia sanitaria” in esame.

Una crescente convergenza delle politiche di regolamentazione ha contribuito a una migliore definizione degli standard da parte delle autorità e a una revisione normativa condivisa dalla rete europea (EMA+NCA), anche attraverso la collaborazione internazionale (ICH, WHO, ICDRA, ICMRA). Un esempio è stato l’accordo sui requisiti per i nuovi vaccini anti-COVID-19.
Come anticipato, la mancanza di convergenza nel processo decisionale post-autorizzativo comporta:

  • differenze nelle valutazioni di HTA e nelle decisioni dei payers in tutta Europa;
  • linee guida cliniche che non sempre seguono l’RCP;
  • diversa gestione dei problemi di sicurezza a livello nazionale ed europeo;
  • gestione delle carenze di farmaci;
  • strategie nazionali dei vaccini anti-COVID-19 che differiscono tra i Paesi e con le posizioni dell’EMA.

Negli ultimi decenni si è appreso che la regolamentazione è troppo importante per lasciarla ai regolatori, sebbene gli stessi abbiano sicuramente compiuto molti passi in avanti.

In futuro l’innovazione normativa dovrebbe tenere conto, tra l’altro, dei seguenti aspetti:

  • si potrebbero impiegare in maniera strutturale il processo di rolling review, una migliore gestione delle crisi, una maggiore efficienza del processo decisionale, ecc.
  • il coordinamento a monte apporta numerosi vantaggi, ma bisogna prestare attenzione al fenomeno della “cattura del regolatore”;
  • la possibile prevalenza degli interessi nazionali è da limitare al massimo in quanto mette a rischio il sistema europeo;
  • sono necessari maggiori investimenti nelle scienze regolatorie.
  • Ebbers HC, Pieters T, Leufkens HG et al. Effective pharmaceutical regulation needs alignment with doctors. Drug Discov Today. 2012 Feb; 17(3-4): 100-3. DOI: 10.1016/j.drudis.2011.09.018
  • Vreman RA, Bouvy JC, Bloem LT et al. Weighing of Evidence by Health Technology Assessment Bodies: Retrospective Study of Reimbursement Recommendations for Conditionally Approved Drugs. Clin Pharmacol Ther. 2019 Mar;105(3):684-691. doi: 10.1002/cpt.1251. Epub 2018 Nov 8
  • Leufkens HG. Regulatory science: Regulation is too important to leave it to the regulators. Br J Clin Pharmacol. 2020 Dec;86(12):2333-2334. doi: 10.1111/bcp.13917. Epub 2019 Apr 10
  • Vreman R, Naci H, Goettsch WG et al. Decision Making Under Uncertainty: Comparing Regulatory and Health Technology Assessment Reviews of Medicines in the United States and Europe Clin Pharmacol Ther 2020; 108: 350-357

Cookie Bar

Modulo gestione cookie

Descrizione cookieBar

Questo sito utilizza cookie tecnici e analytics, necessari al suo funzionamento, per i quali non è richiesto il consenso. Per alcuni servizi aggiuntivi, le terze parti fornitrici, dettagliatamente sotto individuate, possono utilizzare cookies tecnici, analytics e di profilazione. Per saperne di più consulta la PRIVACY POLICY. Per proseguire nella navigazione devi effettuare la scelta sui cookie di terze parti dei quali eventualmente accetti l’utilizzo. Chiudendo il banner attraverso la X in alto a destra rifiuti tutti i cookie di terze parti. Puoi rivedere e modificare le tue scelte in qualsiasi momento attraverso il link "Gestione cookie" presente nel footer.

Social networks
torna all'inizio del contenuto